BioValley-Treffpunkt: Medikamente gegen seltene Krankheiten
Lörrach. Der zweite „BioValley Treffpunkt Lörrach“ in diesem Jahr beschäftigte sich am Mittwoch mit dem Jahresthema „Medikamente gegen seltene Krankheiten“. Dieses Mal stellten sich die Firma Actelion (Allschwil/Schweiz) sowie die Stiftung für Menschen mit seltenen Krankheiten aus Schlieren bei Zürich vor.
Sonja Pumplün, verantwortlich für den Bereich der Zulassung von Medikamenten bei Actelion, sprach zum Thema „Seltene Erkrankungen: Eine entwicklungstechnische Herausforderung“. Anhand von Beispielen zeigte sie Herausforderungen und Möglichkeiten auf, denen sich Actelion während der Entwicklungsphase verschiedener Produkte stellte. Die Beispiele bezogen sich auf seltene Krankheiten wie die pulmonal arterielle Hypertonie, dem Hauptstandbein von Actelion, wie auch Morbus Niemann-Pick Typ C, einer sehr seltenen Erkrankung.
Die gemeinnützige und auf Spenden angewiesene Stiftung für Menschen mit seltenen Krankheiten betreibt Forschung und Lehre auf dem Gebiet der Genetik. Die Stiftung schafft durch genetische Abklärungen die Grundlage für die Diagnose oder Behandlung seltener Krankheiten sowie für die Beratung von Patienten und Ratsuchenden. Die Stiftung fördert die Erweiterung und Vertiefung des Wissensstandes bei seltenen Krankheiten und strebt medizinisch-genetische Spitzenleistungen an.
Im Vortrag erläuterte Caroline Henggeler, Stellvertretende Geschäftsleiterin, Tätigkeiten, die im Genetikzentrum der Stiftung durchgeführt werden, aber auch Handlungsfelder und Probleme, die auf dem Gebiet der seltenen Krankheiten zwar bekannt sind, für deren Lösung es aber erst wenige oder noch keine Ansätze gibt.
Im Anschluss an die Vorträge diskutierten die 40 Teilnehmer mit den beiden Referentinnen über die Vorträge.
